Het Fortify-onderzoek is een fase 3-studie bij patiënten met LGMD type R9/2I. Het doel van dit onderzoek is om vast te stellen hoe goed BBP-418 werkt na 36 maanden behandeling en welke bijwerkingen op kunnen treden.
Achtergrond
BBP-418 is een onderzoeksmiddel en is nog niet goedgekeurd door gezondheidszorgautoriteiten voor de behandeling van LGMD2I/R9. BBP-418 is ontwikkeld om een natuurlijke stof aan te vullen in de spiercellen om de spieren bij gebruik te beschermen tegen spierschade.
We vergelijken de werking van BBP-418 met de werking van een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof. Deelnemers aan de studie nemen het middel of de placebo 2 keer per dag in. Deelnemers moeten ook een aantal keer naar het ziekenhuis komen voor verschillende metingen.
Huidige status
Het onderzoek wordt wereldwijd in verschillende ziekenhuizen uitgevoerd. In Nederland wordt het onderzoek in het LUMC uitgevoerd. Patiënten van 18 tot 60 jaar die minimaal 10 meter kunnen lopen, doen mee aan dit onderzoek.